ابزار CRISPR-Cas امکان برش دقیق DNA را فراهم کرد. امروز داروهایی برای کمخونی داسیشکل و برخی بیماریهای کبدی مسیر تأیید را طی کردهاند یا نزدیکاند.
موفقیتهای بالینی
ویرایش اگزوویوو سلولهای بنیادی خونساز نتایج امیدوارکنندهای در هموگلوبینوپاتیها داشته است.
روشهای in vivo با نانوذرات لیپیدی کبد را هدف میگیرند.
اخلاق و ایمنی
اثرات خارج از هدف، دسترسی عادلانه و هزینه بالا مسائل باز سیاست سلامت هستند.
نظارت بلندمدت بیماران حیاتی است.
این گزارش ترجمهای آزاد و خلاصهشده برای مخاطبان فارسیزبان کلینیک علوم ایران است. منبع اصلی: «CRISPR gene therapies clinical milestone» — ScienceDaily (لینک منبع).
